创新科技

细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)

得益于英国出色的科研体系和NHS的大力扶持,英国已经成为了欧洲细胞与基因治疗的中心,并形成了由CRO(合同研究组织)、CMO(合同制造组织)、技术提供商和临床研究组织组成的集成供应链,全面支持CGT产品的开发和制造。

在英国的CGT创新中,定位独特的卓越中心Cell and Gene Therapy Catapult起到了重要的支持作用。

Cell and Gene Therapy Catapult是一个独立的创新和技术组织,致力于细胞和基因治疗的进步。通过运用其独特的专业能力,CGT Catapult正在与工业界、学术界、医疗健康提供者合作,加速这些正在开发阶段的CGT项目,最终帮助细胞和基因治疗更安全、更有效、且价格合理。

Cell and Gene Therapy Catapult对产业的独特赋能作用也受到了英国政府的支持。2018年,在来自英国政府产业战略基金的超过6000万英镑的支持下,Cell and Gene Therapy Catapult的生产基地在斯蒂夫尼奇生物科学催化园(Stevenage BioScience Catalyst)正式揭牌。这所生产基地按照GMP标准开展运营,将为全球先进治疗产业提供相关基础设施,用于开发大规模CGT临床研究的制造能力与系统,并且加速其商业化。

英国政府在CGT产品的研发和临床落地上给出了诸多支持。英国全民医疗保健系统(National Health Service, NHS)和行业正在努力提供即用型的系统和解决方案,以加速先进疗法的审评审批过程,并支持这些产品成为NHS体系中的护理标准。NHS在其中将承担先进疗法的临床支付,并通过先进疗法治疗中心(Advanced Therapy Treatment CentreATTC)提供临床支持。

ATTC是世界首个在国家级的医疗服务系统(NHS)框架内运作的先进疗法计划,并由Cell and Gene Therapy Catapult在英国各地进行运营。ATTC2018年通过UKRI的工业战略挑战基金的资助成立,将工业、NHS和学术组织聚集在一起,通过解决先进疗法进入临床过程中的挑战,来加速患者获得英国已经批准的先进疗法药物。

基因组学(Genomics)

近二十年来,尤其是人类基因组计划完成以来,分子遗传学能力空前扩展,对基因诊断和临床决策产生了巨大影响。英国正在利用这一点为患者带来健康和福祉。

Genomics England Ltd (GEL) 是政府基因组研究战略的主要支柱。在卫生部的支持下,GEL NHS系统内的Genomics Medical CentreGMC)密切合作,以加强英国在基因组学方面的研究,并为民众服务。

2012年,英国启动十万人基因组计划” ,由Genomics EnglandNHS共同实施。这项耗资超5亿美元的宏伟计划在2018年宣布完成,帮助科学家、医疗工作者更加全面的了解疾病的发生和发展。

在十万人基因组计划完成后,英国又进一步提出了500万人基因组计划。作为目前为止全球最大规模的人群基因组计划,这项计划标志着以基因组学为基础的精准医学进入大数据时代。同时自2019年起,全基因组测序也被纳入标准方案,辅助重病患儿、患有难治愈或罕见疾病成年患者的治疗。

英国与基因组研究相关的各类机构也都在全球极具代表性。

爱丁堡基因组学中心是英国最大的开放存取测序机构之一。这些测序机构提供了进行大规模人口研究的能力,合作开发全基因组测序和相关服务的机会,在农业基因组学计划方面也有广泛的商业合作。

Congenica起源于Wellcome Sanger Institute,是一家世界领先的分子诊断及生物信息服务公司,拥有全球首屈一指的基因数据库和分析平台SapentiaCongenica专注于基因组数据端的分析、解读、管理及应用,从罕见遗传性疾病诊断拓展到产前、肿瘤、健康管理等方面。

在测序设备方面,Oxford Nanopore Technologies开发了世界上第一个纳米孔 DNA 测序仪 MinION。它有便携、实时、长读取、低成本等一系列的优势,能够提供简单的生物分析,已经在超过55个国家/地区使用。

再生医学(Regenerative Medicines)

再生医学是指利用生物学及工程学的理论方法创造丢失或功能损害的组织和器官,使其具备正常组织和器官的机构和功能。作为现代临床医学的一种崭新治疗模式,再生医学成为继药物、手术治疗之后的另一种疾病治疗手段,并备受国际生物学和医学界的关注。

长期以来,英国政府一直非常重视再生医学研究,颁布了英国干细胞计划,出台再生医学战略,在多方面支持干细胞和再生医学研究,在该领域积累了雄厚的研究基础。

英国利兹市在伤口护理、骨科、牙科再生领域实力雄厚,是世界组织再生和伤口护理领域参与者的首选合作伙伴。利兹大学专注于将再生医学的科研成果转化为商业产品和临床效益,以利兹市为中心,形成了再生医学产业集群。

BioEden的欧洲总部位于英国利兹,是世界上第一家收集、评估和低温储存牙齿活干细胞的专业生物库。BioEden已从儿童乳牙中提取了超过250亿个干细胞,业务遍及21个国家。Bioeden的干细胞库发布了20多个样本,用于治疗1型糖尿病,2型糖尿病,自闭症,脑瘫和膝关节再生。

Tissue Regenix是再生医学领域的领先医疗设备公司,生产用于创伤护理、骨科和其他医疗领域的组织修复和再生产品。该公司的专利脱细胞技术(dCELL)从动物和人类软组织中去除DNA和其他细胞物质,留下一个脱细胞组织支架,不被患者身体排斥,可以用来修复患病或磨损的身体部位。

植物药

英国是亚洲之外的第二大植物药市场。长期以来,英国民众对植物药的认可与青睐程度超过任何一个欧洲国家。据统计,英国约有四分之一的成年人使用植物药,并得到英国皇室的支持。

英国民众对于植物药的安全性、标准化、与其他药品的相互作用较为关注,也很担心植物药被夸大宣传而缺乏实际的疗效证据。因此人们希望政府对植物药和相关执业医师进行有效规定管理。

英国是欧洲国家中率先启动对植物药进行立法管理的国家。自2011年起,英国所有的植物药进入流通市场前,必须经过MHRA注册,并得到传统植物产品注册文号(THR)。MHRA要求药物质量达标,具有充足的安全性及有效性,然而在植物药的案例中,提供有效性的证据很难,所以只要求提供质量、安全性及病人信息的证据。

THR注册流程包括:

  1. MHRA提供申请前建议。
  2. 提交申请表,内容包括:产品特色总结;质量、安全和(如适用)传统用途证据;涵盖草药成分和草药成品质量的技术细节;安全数据审查及专家报告;产品的30年药用历史(包括在欧盟地区至少15年的使用历史)。
  3. MHRA将在210天内(不包括等待申请人回答所提问题的任何时间) 完成评估。

英国的注册服务提供商包括:PhynovaDiapharmCambridge Regulatory Services - Regulatory Affairs ConsultantsYorkshire BiotecRT Coopers SolicitorsFieldfisher Ryser

2017年香雪制药英国子公司香雪剑桥收到MHRA通知,香雪剑桥向MHRA递交的用于缓解感冒及流感的板蓝根产品注册申请获得审评批准,成为首批按照欧盟指令要求申报中成药的中国药企,标志香雪制药数字化中药正式进入国际市场。